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聚焦RNAi药物研发——专访罗氏研发(中国)有限公司首席科学官陈力博士

2009-5-12 23:11:00
关键词:   研发   专访   罗氏
核心提示: 随着科学发展,生物医药已经成为医药行业的主力军。生物基础研究也为未来医学、药物研究指明了方向。RNA干扰(RNA interference, RNAi)技术是生命科学领域一项发展迅速的新技术,广泛应用于分子生物学、细胞生物学、遗传发育学等各学科,RNAi的发现者也因此获得06年诺贝尔奖。

编者按:随着科学发展,生物医药已经成为医药行业的主力军。生物基础研究也为未来医学、药物研究指明了方向。RNA干扰(RNA interference, RNAi)技术是生命科学领域一项发展迅速的新技术,广泛应用于分子生物学、细胞生物学、遗传发育学等各学科,RNAi的发现者也因此获得06年诺贝尔奖。

在刚刚闭幕的第二届中国生物医药发展机遇高峰论坛上,罗氏研发(中国)有限公司首席科学官陈力博士以"RNAi技术研发以及在肿瘤治疗方面的应用前景"为题做了精彩报告。去年,陈力博士在于生物谷(Bioon.com)编辑交谈时就已经把RNAi药物作为继化学药、生物药后的第三代药物。会后,生物谷编辑有幸再次与陈力博士交流,就RNAi药物这一话题进行探讨。

生物谷:现在进行RNAi药物研发主要是使用哪种分子?

陈力:主要是siRNA药物研究。

生物谷:siRNA药物相对于以前的药物有什么优势?

陈力:首先siRNA作为药物会比一般小分子药物开发要快,选择性会更好,目前主要问题是要解决药物靶细胞递送,可以治疗许多现在药物治疗效果不理想的疾病。

生物谷:您刚才提到药物递送,那现在siRNA是以什么方式进行递送的?

陈力:我们以纳米颗粒包埋形式把siRNA递送到细胞里面。我们通过识别癌细胞表面特殊标记物,使药物只对癌细胞起作用,特异性的将siRNA递送到癌细胞中,正常细胞不会受到影响。

生物谷:癌症发生很可能是多个基因或pathway出现问题而引起的,而一种siRNA只能作用于一段DNA序列,那一般用作治疗的siRNA是如何设计的?

陈力:这要对癌症以及癌细胞的发生发展和凋亡过程有很好了解,寻找凋亡过程中很重要的基因,对它进行沉默。要寻找和癌细胞增殖凋亡或转移扩散所特有的基因,不能找正常细胞的基因。我们知道不同癌症的易感基因是不同的,每个基因也有自己的突变热点,通过对癌症的深入研究,我们就可以设计出理想的siRNA治疗相应的癌症。

生物谷:siRNA药物是如何治疗癌症的?

陈力:我们可以利用RNAi使癌细胞凋亡。有很多因素可以诱导细胞凋亡,比如p53因子、FAS,癌细胞就是在生长过程和选择过程中癌细胞自身产生了对凋亡抵抗的机制。比如p53可以诱导凋亡,但是在癌细胞中p53是没有活性的,它发生了突变或者癌细胞中MDM2蛋白增高把p53结合住了,这就引起了p53功能的丧失。我们可以用RNAi 关闭 MDM2的表达,使p53正常工作,癌症细胞凋亡就引起了。所以理解了肿瘤细胞凋亡机制,就可以有的放矢的做RNAi。

生物谷:RNAi作为药物需要一直用药还是一次性治疗?

陈力:一种RNAi药物只能作用于一种器官或组织癌细胞,如果癌细胞在早期已经转移,那我们还要找出潜伏在体内其他地方的癌细胞予以治疗。

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